年7月9日，突破性治疗药物指定给FDA加快获得药物方法注入了新鲜血液。其在实施将近2年的时间里得到了多方的认可。本文首先阐述FDA的4种加快重要药物审批的程序，再就突破性治疗药物指定新政策的实施背景、内容及进展情况进行系统分析，对于获得指定的药物从治疗类别、作用靶点以及获得批准上市情况等方面做以简要概述，以期为我国完善药物审批方式提供一定的参考。

快速通道指定、优先审评途径、加速批准指定、突破性治疗药物指定4种加快方式具有不同的特征，意味着美国FDA加快新药审批的速度有所不同，同时也比较容易混淆^{[3, 4]}。

获得快速通道的药物需满足两个条件，即治疗严重疾病和有数据证明该药物有潜力解决尚未满足的医疗需求或是一种传染病治疗药物^[5]。严重疾病包括代表性的艾滋病、阿尔茨海默病、心衰和癌症，另外癫痫、抑郁和糖尿病也可视为严重疾病。解决尚未满足的医疗需求定义为提供一种新的治疗药物或优于现有的治疗药物。制药企业主动提出快速通道指定申请，可以与临床研究申请（IND）一同提出，或在IND提交后任何时候提出，但最好在生物制品许可申请（BLA）或新药申请（NDA）会议之前，FDA在收到申请后60 d内给出答复。对进入快速通道的药物，FDA将进行早期介入，对哪些试验该做哪些试验可以不做等内容提出指导意见，以达到让该产品在研发过程中少走弯路，加快整个研发过程和审评的效果。另外，FDA对进入快速通道的药物实施滚动审评，也就是制药企业可分阶段递交已完成的申报材料，FDA即可进行审评，而不需要一次性递交全部申请材料。如果该药物满足加速批准和优先审评的标准，那么它也可以获得相应的资格。但是如果药物不再满足快速通道药物指定资格标准，FDA将会撤销该药物的快速通道指定。

传统的批准要求在获得批准前必须证明临床疗效。加速批准授予那些治疗缺乏满意疗法威胁生命的严重疾病的新药。加速批准可使NDA在获得通常批准所必需的有效性方法前就被批准。FDA用称为替代终点或者中间临床终点代替临床终点来评价有效性^[5]。替代终点可以是某些实验室研究结果或体征，本身不一定对患者的感觉、功能或生存作出直接的度量，但其可以用于预测药物疗效，间接证明临床获益^[3]。中间终点可以预测药物的有效性，如能够影响不可逆的发病率与死亡率。在药物开发过程中，申请者一般需要与药物审评部门讨论药物加速批准的可能性，如采用一个计划终点作为批准的依据并且讨论验证性试验。FDA给予答复的期限不详。先批准后验证，批准后需要进行验证临床获益的试验，如果上市后验证了临床疗效，则FDA维持原先的批准。如果验证试验未能证实该药物可使临床获益，或其他证据表明该药物正常情况下使用不安全或无效，FDA都会撤销该药物加速批准的资格。

1992年FDA引入优先审评，能够治疗严重疾病或具有优于（显著改善有效性或者安全性）现有治疗手段潜力的药物获得优先审评的资格。优先审评需要药企在提交NDA、BLA或补充申请时主动提出，FDA将在60 d内给出答复。与快速通道、加速批准不同的是，优先审评只针对审评阶段，不会改变科学/医学审评标准，也不加速临床试验^[3]。根据《处方药使用者法案》，优先审评的周期仅为6个月，而标准审评周期为10个月。

突破性治疗药物的认定需满足两个条件：一是适应证为严重的或危及生命的疾病；二是有证据显示在某一重要临床终点上明显优于现有药物^[3]。制药企业可以将突破性治疗药物资格申请与IND一同提交，或在IND提交后任何阶段，但是建议不晚于Ⅱ期临床试验会议结束，FDA在收到申请60 d内给予答复。如果该药物不再满足突破性治疗药物指定的资格，FDA将撤销对其的指定。

突破性治疗药物与快速通道几乎一模一样，都是为了加速治疗严重的或危及生命的疾病药物的研发与审批，而不同点在于取得认定所需要提供的证据。突破性治疗药物需要提供初步的临床证据表明该药能够实质性改善现有治疗药物的临床终点。快速通道需要提供非临床和临床数据，表明该药有解决医疗需求不足的潜力。满足医疗需求不足可分为提供现在没有的治疗药物或提供优于现有治疗的药物。

2013年6月，FDA发布期待已久的加快药物审批指南草案《行业指导原则：严重疾病药物和生物制剂加急审批程序》，首次为该机构通过突破性治疗新药认定途径审批药物提供了官方指南。凭借指南草案广泛的内容，FDA制定了需要初步的临床证据表明申请药物与目前可用的治疗药物相比，对严重或威及生命的疾病具有实质性改善。业界欢迎该指南草案作为一个良好的开端，但也指出有较多突出的歧义^[6]。FDA指南草案还规定了突破性治疗药物认定的好处，可以享受快速通道的所有权利，在有效的药物研发中获得强化指导（早在Ⅰ期临床研究），申请者还获得高效的审评员指导，可以说是受到了FDA各种“照顾”。

自突破性治疗药物指定实施以来得到了决策者、消费者保护团体及FDA本身的拥护，这种审评途径已被制药业接受，并产生了远超预期的早期结果。截止到2014年5月5日，FDA共收到186项突破性治疗药物指定申请，其中授予48项，拒绝96项，另外还有42项正在审核过程中。其中FDA的药品评价与研究中心（CDER）共收到156项，其中授权44项，拒绝73项，另外还有39项正在审核过程中^{[7, 8, 9]}。截止到2014年4月30日，FDA的生物药品评价与研究中心（CBER）共收到30项突破性治疗药物申请，其中授权4项，拒绝23项，还有3项正在审核过程中^{[10, 11, 12]}。值得一提的是，FDA可以对已经获得上市的药物授予突破性治疗药物资格，如治疗兰伯特伊顿肌无力综合征的药物amifampridine phosphate在2013年8月27日获得FDA突破性治疗药物指定，但早在2010年4月该药已经获批上市，类似的还有诺华的脑膜炎球菌B病治疗药物Bexsero®和葛兰素史克的慢性淋巴细胞白血病治疗药物ofatumumab。此外，ibrutinib有3个适应症获得突破性治疗药物指定，其中2个适应症在获得指定后已经获得FDA的批准。

公开日期截止到2014年5月5日，FDA指定的突破性治疗药物共公开了29项（不包括已批准），见表 1。

表 1(Table 1)

表 1 FDA指定的突破性治疗药物 Table 1 Breakthrough therapies designation drugs assigned by FDA 药物名称 作用靶点 适应症 研发公司 状态 宣布时间 ivacaftor/lumacaftor 囊性纤维化跨膜传导调节因子 囊性纤维化 Vertex III 2013-01-06 ibrutinib Bruton酪氨酸激酶 华氏巨球蛋白血症 Pharmacyclics/强生 II 2013-02-12 palbociclib 周期蛋白依赖性激酶4、6 乳腺癌 辉瑞 III 2013-04-10 lambrolizumab 程序性死亡分子1 晚期黑色素瘤 默沙东 注册前 2013-04-24 daclatasvir/asunaprevir/ NS5A/HS3/NS5B聚合酶 丙型肝炎 百时美施贵宝 III 2013-04-25 BMS-791325 SD-101 干扰素配体调节因子 遗传性大疱性表皮松解 Scioderm II 2013-04-29 daratumumab ADP核糖基环化酶-1 多发性骨髓瘤 强生/Genmab II 2013-05-01 ABT-450/ABT-267/ NS3/4A蛋白酶/NS5A/ 丙型肝炎 AbbVie 注册前 2013-05-06 ABT-333 NS5B聚合酶 sebelipase alfa 脂肪酶 溶酶体酸脂肪酶缺乏症 Synageva III 2013-05-20 asfotase alfa 重组碱性磷酸酶 低磷酸酯酶 Alexion III 2013-05-28 serelaxin 松弛素家族肽受体 急性心脏衰竭 诺华 注册前 2013-06-21 drisapersen 肌营养不良蛋白基因 杜氏肌营养不良症 葛兰素史克/Prosensa III 2013-06-27 sofosbuvir/ledipasvir NS5B聚合酶/NS5A 丙型肝炎 Gilead 注册前 2013-07-25 bimagrumab 激活素IIB型受体 散发性包涵体肌炎 诺华 III 2013-08-20 amifampridine phosphate 钾离子通道 兰伯特伊顿肌无力综合征 Catalyst Pharma 上市* 2013-08-27 entinostat 组蛋白去乙酰化酶 晚期乳腺癌 Syndax III 2013-09-11 volasertib 极体样激酶 急性髓细胞白血病 勃林格殷格翰 III 2013-09-17 alectinib 间变性淋巴瘤激酶 ALK阳性非小细胞肺癌 罗氏 注册前 2013-09-23 MK-5172/MK-8742 NS3/4A蛋白酶/NS5A 丙型肝炎 默沙东 II 2013-10-22 ALXN1101 钼辅因子A缺乏 Alexion II 2013-10-24 Idelalisib 磷酸肌醇酯3-激酶（PI3K） 慢性淋巴细胞白血病 Gilead 注册前 2013-11-18 andexanet alfa 凝血因子Xa 抗凝血 Portola III 2013-11-25 tafenoquine 间日疟的治疗和预防复发 葛兰素史克 III 2013-12-20 dabrafenib BRAF基因 非小细胞肺癌 葛兰素史克 II 2014-01-13 eltrombopag 血小板生成素受体 重度再生障碍性贫血患者 葛兰素史克 注册前 2014-02-03 血细胞减少症 bivalent rLP2086 LP2086蛋白 脑膜炎球菌B病 辉瑞 III 2014-03-20 Bexsero® Neisseria meningitidis 脑膜炎球菌B病 诺华 上市* 2014-04-07 Mydicar SERCA2a酶 充血性心力衰竭 Celladon III 2014-04-10 AZD9291 表皮生长因子 非小细胞肺癌 阿斯利康 I 2014-04-24 *突破性治疗药物指定之前已经获得批准上市 *drug already marketed before the breakthrough therapy designation

表 1 FDA指定的突破性治疗药物 Table 1 Breakthrough therapies designation drugs assigned by FDA

在目前公开的36项突破性治疗药物认定（包括指定后批准）中，抗癌药物是最为成功的领域，占14项（38.9%）。非肿瘤治疗领域集中在感染性疾病丙型肝炎、呼吸系统疾病囊性纤维化和心衰，依次占5项（13.9%）、2项（5.5%）、2项（5.5%）。其余的药物涉及许多领域，其中约一半是针对遗传疾病的治疗。葛兰素史克、辉瑞、诺华等大型制药公司表现突出，享有了近50%的突破性药物指定的特权。但就临床试验阶段状态而言，突破性治疗药物认定情况同样令人关注。FDA在其指南草案中建议，申请者提交突破性治疗药物认定申请的理想状态是不迟于Ⅱ期临床试验结束的会议。但在上述突破性治疗药物的认定申请中，约一半正在或已完成Ⅲ期临床试验（公开突破性药物指定时的状态），表 1中药物的状态为更新到2014年4月底时的。虽然FDA注重加快早期药物开发，但是更注意药物的安全性和有效性，而安全性和有效性必须从临床试验获得。获得突破性治疗药物资格也不代表或暗示FDA对最终新药上市申请的任何承诺，如果该药物不再满足突破性治疗药物指定的资格（试验结果不能证明公司早期对药物的承诺），FDA将撤销对其的指定。葛兰素史克和Prosensa开发的反义寡核苷酸药物drisapersen，用于治疗杜氏肌营养不良症，2013年6月被FDA指定为突破性治疗药物，该指定是基于由53名患者参与的Ⅱ期临床研究结果。但2013年9月，drisapersen的Ⅲ期临床试验失败，该试验结果未能达到主要的终点，数据显示对于改善杜氏肌营养不良患者6 min的步行距离，drisapersen组与安慰剂组相比，在统计学上并没有显著性差异。drisapersen是否会成为第一个被FDA撤销突破性治疗指定的药物，如果撤销将会对制药企业产生怎样的影响，FDA会怎样完善或者修订突破性治疗药物程序，备受关注。

截至2014年3月21日，FDA共批准5项突破性治疗药物上市^{[13, 14, 15]}，见表 2。

表 2(Table 2)

表 2 FDA批准上市的突破性治疗药物 Table 2 Approved drugs through FDA’s breakthrough therapy designations 商品名 通用名 作用靶点 适应症 申请公司 批准日期 Gazyva obinutuzumab CD20抗原 慢性淋巴细胞性白血病 Genentech 2013-11-01 Imbruvica ibrutinib Bruton酪氨酸激酶 套细胞淋巴瘤 Pharmacyclics 2013-11-13 慢性淋巴细胞性白血病 2014-02-12 Sovaldi sofosbuvir NS5B聚合酶 丙型肝炎 Gilead 2013-12-06 Kalydeco ivacaftor 囊性纤维化跨膜传导调节因子 囊性纤维化 Vertex 2014-02-21a Arzerra 奥法木单抗 B淋巴细胞抗原CD20 慢性淋巴细胞白血病 葛兰素史克 2014-04-17b Zykadia ceritinib 间变性淋巴瘤激酶 非小细胞肺癌 诺华 2014-04-29 a-补充新药申请 b-补充生物制品许可申请 a-supplemental new drug application (sNDA) b-supplemental biologics license application (sBLA)

表 2 FDA批准上市的突破性治疗药物 Table 2 Approved drugs through FDA’s breakthrough therapy designations

obinutuzumab是第一个被美国FDA批准的突破性治疗药物，联合苯丁酸氮芥治疗慢性淋巴细胞白血病。此前，FDA已授予obinutuzumab突破性治疗药物认定及优先审评资格（2013年5月15日公开），旨在加快药物的开发及审批。同时，obinutuzumab在2012年被FDA指定为治疗慢性淋巴细胞性白血病的孤儿药。

obinutuzumab是首个糖基化的II型抗CD20单克隆抗体。公司采用GlycoMAb技术修改了obinutuzumab中的特定糖分子，以此来改变其与人体免疫细胞的相互作用，从而帮助人体免疫系统清除癌细胞。此外，obinutuzumab与CD20结合，能够直接杀死癌细胞。

2013年7月24日，罗氏公布了obinutuzumab的III期CLL11研究的积极数据。在一项既定的中期分析中，一个独立数据监控委员会分析发现，该项研究达到了主要终点：在既往未经治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者中，与美罗华/苯丁酸氮芥相比，obinutuzumab/苯丁酸氮芥显著延长了中位无进展生存期（PFS）^[16]。在2013年5月16日公布的第一项试验结果显示，obinutuzumab联合苯丁酸氮芥能够使疾病进展、复发或死亡的风险降低86%。与苯丁酸氮芥单用相比，obinutuzumab/苯丁酸氮芥使中位无进展生存期增加了1倍（23个月vs 10.9个月）^[17]。

obinutuzumab联合苯丁酸氮芥用药患者最常见副作用包括输注相关反应、白细胞降低、血液中血小板水平降低、红细胞水平降低、肌肉骨骼疼痛和发热。

obinutuzumab获批时带有一项黑框警告，提示它与乙型肝炎病毒的再活化及一种罕见疾病（进行性、多灶性白质脑病）有关，该罕见疾病能损伤大脑白质中覆盖和保护神经的物质。这些是与该类药物中其他单克隆抗体共有的已知风险，而罕见病例在obinutuzumab的其他临床试验受试者身上得到了证实。患者应该被告知这些风险，并对患者乙型肝炎病毒及其再活化的风险进行评估。

强生旗下杨森及其合作伙伴Pharmacyclics合作开发的肿瘤药物ibrutinib是一种口服Bruton酪氨酸激酶抑制剂。2013年11月13日，FDA批准ibrutinib用于已经接受过至少一种治疗的套细胞淋巴瘤的治疗，该批准是基于一项多中心、国际、单臂的临床试验^[18]。试验共纳入了111例患者。根据国际工作组（IWG）修改后的非霍奇金淋巴瘤（NHL）标准评估肿瘤应答率。试验有效结果表明总体应答率为65.8%，17%的患者发生完全应答，49%的患者发生部分应答。应答时间的中位数为17.5个月。

最常见的不良反应为非血液学不良反应（≥5%），有肺炎、腹痛、心房纤颤、腹泻、疲劳和皮肤感染。5%的患者有出血事件如硬膜下血肿、胃肠道出血、血尿。处方信息中列出的注意事项包括出血、感染、骨髓抑制、肾毒性和胚胎-胎儿毒性。

2014年2月12日，ibrutinib又获得FDA批准用于已经接受过至少一种治疗的慢性淋巴细胞性白血病的治疗，它是治疗慢性淋巴细胞性白血病的第一个每日服药一次、单药的口服激酶抑制剂。该批准是基于一项Ib/II临床试验，主要终点是安全性和次要终点是总体应答率（ORR）。结果显示ORR为58.3%，所有患者部分应答。应答时间（DOR）为5.6～24.2个月^[19]。

2013年3月和4月，ibrutinib分别被FDA和欧盟授予治疗慢性淋巴细胞性白血病的孤儿药地位。到目前为止，ibrutinib已经获得治疗套细胞淋巴瘤（2013年2月12日公开）、慢性淋巴细胞白血病（2013年4月8日公开）和华氏巨球蛋白血症^[20]的3项突破性治疗药物称号，其中华氏巨球蛋白血症（WM）是一种NHL。

sofosbuvir是丙肝病毒（HCV）NS5B聚合酶抑制剂，也是一种核苷酸类似物，直接参与HCV生命周期从而抑制病毒复制。其由Gilead公司开发和上市，2013年10月被FDA指定为突破性治疗药物。Gilead公司还开发了sofosbuvir和NS5A抑制剂GS-5885的固定剂量复方药物，用于治疗HCV感染。

Gilead开展了4项III期临床试验评价sofosbuvir的安全性和有效性，即FISSION、POSITRON、FUSION、NEUTRINO，也是基于上述4项试验向FDA提交的新药申请^{[21, 22]}。

FISSION试验：既往未接受治疗的496例慢性丙型肝炎病毒（HCV）基因2型（GT2）和GT3感染患者，分为sofosbuvir/利巴韦林组（为期12周）、聚乙二醇干扰素（Peg-IFN）/利巴韦林组（为期24周）。该研究达到了主要的有效终点，sofosbuvir/利巴韦林组不劣于聚乙二醇干扰素/利巴韦林组，两组的12周持续病毒学应答（SVR12）率均为67%。对于HCV GT2感染，两组SVR12率分别为97%、78%；对于HCV GT3感染，两组SVR12率分别为56%、63%。常见的不良反应包括疲劳、头痛、恶心、失眠和头晕，对照组不良反应发生率比治疗组频繁。患者对sofosbuvir联合利巴韦林耐受性良好。

POSITRON试验：招募了278例HCV GT2和GT3感染患者，他们对干扰素治疗不耐受、或不适合干扰素疗法、或不愿接受干扰素疗法。患者被随机分配到治疗组和安慰剂组，接受为期12周的sofosbuvir/利巴韦林治疗（n＝207），或接受安慰剂治疗（n＝71）。经过12周治疗后，sofosbuvir/利巴韦林治疗组的SVR12率为78%，而接受安慰剂治疗的患者均未达到SVR12。对于HCV GT2、GT3感染，治疗组sofosbuvir/利巴韦林的SVR12率分别为93%、61%。而安慰剂组都为0%。

FUSION试验：既往接受治疗的195例HCV GT2、GT3感染患者，sofosbuvir/利巴韦林治疗组治疗16周的SVR12率比治疗12周的有明显提升，分别为73%、50%。治疗16和12周后，HCV GT2感染患者的SVR12率分别为94%、86%；HCV GT3感染患者的SVR12率分别为62%、30%。

NEUTRINO试验：该试验为单组，开放标签的Ⅲ期临床研究，用以评估sofosbuvir/聚乙二醇干扰素/利巴韦林治疗HCV的有效性和安全性。试验纳入327例既往未接受治疗的HCV GT1（n＝292）、GT4（n＝28）、GT5（n＝1）、GT6（n＝6）感染患者。经过12周治疗后，患者的SVR12率为90%，HCV GT1、GT4、GT5、GT6感染患者的SVR12率分别为89%、96%、100%、100%。

ivacaftor是由美国Vertex公司研发，于2012年1月31日经FDA批准上市，商品名为Kalydeco，用于治疗一种囊性纤维化跨膜转导调节因子（CFFR）基因G551D突变引起的罕见型囊性纤维化（CF），适合于6岁及以上患者使用。同时ivacaftor是首个靶向囊性纤维化根本病因的治疗药物。

ivacaftor此次获批是基于两项Ⅲ期临床试验的阳性结果^[24]。2项为期48周、共有213名患者参加的安慰剂对照临床试验，以对Kalydeco的安全性和有效性进行研究。其中一项入组患者年龄在12岁及以上，另一项入组患者年龄为6～11岁。两项研究结果显示，ivacaftor都能使患者的肺功能得到显著且持续的改善。Ivacaftor最常见的不良反应包括上呼吸道感染、头痛、胃痛、皮疹、腹泻和头晕。

ivacaftor单药和ivacaftor/lumacaftor（VX-809）复方药用于治疗CF。VX-809在2013年1月第一个被FDA认定为突破性治疗药物。

2013年9月，FDA受理了ivacaftor的补充新药申请，单药用于治疗6岁及以上患者囊性纤维化，该病至少由一个非G551D突变导致。2014年2月，ivacaftor获得FDA批准。

2013年10月，Vertex制药公司计划向FDA提交ivacaftor单药的补充新药申请，治疗6岁及以上患者囊性纤维化，该病至少由一个CFFR基因R117H突变导致。2013年12月，有关R117H基因突变的研究未能达到其终点，虽然亚组分析结果显示该药能使18岁及以上患者获益。Vertex制药公司计划与FDA会晤讨论该适应症的补充新药申请。

英文名称为ofatumumab，商品名为Arzerra，系全人源化靶向抗CD20单克隆抗体，于2009年10月26日获得美国FDA的批准，用于氟达拉滨和阿仑珠单抗治疗无效的顽固性慢性淋巴细胞白血病（CLL），在2013年9月，又获得FDA突破性治疗药物指定。2014年4月17日，奥法木单抗的补充生物制品许可申请获得FDA的批准^[25]，与苯丁酸氮芥联合用药，用于那些不适合使用氟达拉滨、既往未接受过治疗的CLL患者的治疗。该适应症的批准是基于一项名为COMPLEMENT I的Ⅲ期临床研究数据。该试验共纳入447名既往无治疗史的CLL患者。患者被随机分为奥法木单抗＋苯丁酸氮芥组（n＝221）和苯丁酸氮芥组（n＝226）。经过治疗后，结果显示与苯丁酸氮芥相比，奥法木单抗联合苯丁酸氮芥能够显著改善患者中位无进展生存期（13.1个月 vs 22.4个月）。两组的大多数不良反应为2级或以下。研究者报道的最常见的非输注相关不良反应为中性粒细胞减少、虚弱、头痛、白细胞减少、单纯性疱疹等。两组中均观察到输液反应发生。

ceritinib别名为LDK378，商品名Zykadia，由诺华公司开发的一种间变性淋巴瘤酶（ALK）酪氨酸激酶抑制剂，2014年4月29日获得FDA的批准，用于ALK阳性的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）进展或对克唑替尼（crizotinib）不耐受患者的治疗。2013年3、9月，ceritinib分别被FDA授予突破性治疗药物、孤儿药资格。

一项多中心，单臂，开放标签的临床试验^[26]，共涉及163例ALK＋转移性NSCLC患者，他们接受crizotinib治疗无效或者对crizotinib不耐受。所有患者一次服用ceritinib 750 mg/d。主要疗效终点是根据相关标准评估的客观应答率。该项试验的结果证实ceritinib是安全和有效的，也是ceritinib获得FDA批准的重要支撑。

2014年，诺华公司在新英格兰医学期刊（NEJM）上发表了ceritinib的一项临床试验结果^[27]，该试验纳入了114例ALK阳性的NSCLC成人患者，他们之前未接受过ALK抑制剂治疗，以及正在接受或既往接受过常规ALK抑制剂克唑替尼治疗。该试验的总体应答率（ORR，包括完整应答和部分应答）为58%，平均无进展生存期（PFS）为7个月。该试验中最常见的不良反应为恶心（82%）、腹泻（75%）、呕吐（65%）、疲劳（47%）、丙氨酸氨基转移酶水平（35%）升高。

ceritinib的有效性和获批可以为ALK阳性的NSCLC患者提供一种新的治疗选择，同时也可能会对克唑替尼带来巨大的冲击。但是也要高度警惕临床结果和关注上市后监测情况，因为公开报道的基本都为早期临床结果（Ⅰ期），针对ceritinib开展的Ⅱ和Ⅲ期临床试验研究仍在进行中，未得到试验数据结果。

FDA加快重要药物审批的程序启动以来，为新药快速批准上市提供了很多方便，尤其是自从突破性治疗药物指定诞生以来，对业界带来很大影响，各项措施有利于提升药企研发治疗人类严重疾病或提供优于现有治疗药物的积极性；解决了未满足的临床用药需求问题。目前虽然有些规定界定比较模糊，容易引起歧义，但FDA一直在思考和完善突破性治疗药物指定的各项规定和工作。相信FDA在边监管边完善中能够造福广大患者，使他们更快获得安全有效的药物。

近年来，我国药品审评监督管理部门不断摸索中前进，合理加快药物审评速度。如《药品注册管理办法》中规定国家鼓励研究创制新药，对创制的新药、治疗疑难危重疾病的新药实行特殊审批。在2013年2月，为了推进药品审评审批改革，加强药品注册管理，提高审评审批效率，鼓励创新药物和具有临床价值仿制药，满足国内临床用药需要，确保公众用药更加安全有效，国家食品药品监督管理总局（CFDA）发布了《关于深化药品审评审批改革进一步鼓励药物创新的意见》。这些法规在加快新药的上市申请与批准方面做了明确的规定，但在实际运行中一定会遇到这样或那样的问题，因此建议我国药品监督管理部门要结合药品的特殊性和我国的国情，借鉴美国FDA加快药物审批的成功经验，逐渐完善我国的药品审评程序、监管方式和保障措施，调动制药企业的积极性，最大限度地保证广大患者能够快速获得安全有效的治疗药物。